Kmenové buňky a MS: Co se děje?

Zdraví A Lékařské Video: Siddharthan Chandran: Can the damaged brain repair itself? (Říjen 2018).

Anonim

Transplantace embryonálních kmenových buněk slibují pacientům s MS. Některé zprávy dokonce naznačují, že postup může zastavit progresi onemocnění a v některých případech snížit jeho závažnost. Etická debata vedoucí v politickém světě však hrozí, že bude bránit zapojení USA do tohoto významného výzkumu. Mezi přední odborníci diskutují o faktech týkajících se výzkumu kmenových buněk v členských státech. Zjistěte, jak se prokázalo, že transplantace embryonálních kmenových buněk působí na léčbu MS a kde stále klesají. Získáte nejnovější zprávy o kmenových buňkách z nedávných klinických studií a slyšte informace o tom, co je ve skutečnosti v sázce, když jsou embryonální kmenové buňky používány pro výzkum. Budete slyšet vše o politické debatě a zjistíte, jak se zapojit do konverzace bez ohledu na to, na které straně jste. Jako vždy naši odborní hosté zodpoví otázky od diváků.

Vyhlašovatel: Vítejte na tomto vysílání programu HealthTalk. Než začneme, připomínáme, že názory vyjádřené v tomto vysílání jsou výhradně názory našich hostů. Nejsou to nutně názory společnosti HealthTalk, našich sponzorů nebo jakékoliv externí organizace. A jako vždy, obraťte se na svého lékaře na lékařskou pomoc, která je pro vás nejvhodnější.

Trevis L. Gleason: Zdravím a vítám Vás na HealthTalk. Tohle je Trevis Gleason. V tomto vysílání se budeme zabývat tématem, který by nebyl těžší, což je téma, které má důsledky pro roztroušenou sklerózu, ale nejenom MS. Ukazuje lékařský slib pro miliony na celém světě s poruchami, jako je diabetes na Parkinsonovu chorobu, a již pomohlo lidem s několika různými druhy rakoviny. Dnes večer budeme odvážní a budeme mít význam, když se budeme věnovat tématu výzkumu kmenových buněk.

Tématem je zmatek, zášť a hluboká vášeň. Do této diskuse vstupujeme s našimi očima a širokými otevřenými ušima. Chápeme, že náš program bude kadidlo některé, ale doufáme, že nás všechny osvětlí. Takže na další hodinu vás požádáme, abyste své předsudky nechali stranou a připojili se k nám, což je jistě důležitá diskuse.

Připojit se k mně dnes večer je Dr. Ian Duncan. Dr. Duncan je profesorem na oddělení lékařských věd na univerzitě v Wisconsinu v Madisonu. Vedl jedno ze čtyř společných vyšetřování zaměřených na opravu a ochranu nervového systému, které byly financovány z grantu z kampaně Promise 2010 společnosti National Society Society. Cílem iniciativy pro opravu je položit základy pro klinické zkoušky strategií pro opravu tkání.

Vítejte u společnosti HealthTalk, Dr. Duncan.

Dr. Ian D. Duncan: Dobrý večer, Trevis. Je potěšení být tady.

Trevis: No, to je jistě potěšení, že máme s námi.

Máme také s námi profesorku Linda MacDonald-Glennovou. Profesor Glenn je vychovatelka etiky zdravotní péče a konzultant. Je jádrem fakulty na Alden Marsh Bioethics Institute v Albany Medical Center. Je také bývalým kolegou v Etickém ústavu v Americké lékařské asociaci a současným Ženským biogetickým projektem. Její výzkum zahrnuje právní, etické a sociální dopady vznikajících technologií.

Vítejte, profesor Glenn.

Profesor Linda MacDonald-Glenn: Děkuji. Je potěšení být tady.

Trevis: Bude to horké téma, takže se na to podívejme. Takže nejdřív, doktore Duncane, pojďme opravdu rudimentární. Co je to lidská kmenová buňka? Odkud přicházejí? Jaký je rozdíl mezi embryonálními, dospělými, placentárními a amniotickými kmenovými buňkami? Vím, že se jedná o spoustu otázek, ale udělejme to.

Dr. Duncan: Správně. No, dovolte mi zkoušet některé z těchto věcí vyjasnit. Základní definice, kterou musíme na začátku vyřešit, je definice kmenové buňky. Kmeňová buňka je buňka, která při rozdělení povede k další kmenové buňce a poté procesem asymetrického rozdělení povede k dalšímu typu buňky, který může tvořit tkáně buď v celém těle, nebo v organu, v němž se nachází .

Pokud je to embryonální kmenová buňka, pochází z raných fází vývoje. Je to pět až šest dní po hnojení blastocysty. Tyto embryonální kmenové buňky mají schopnost trvale se rozdělovat, a jejich potomci, jak jsem již uvedl, vyvolávají další kmenové buňky, ale mohou tvořit všechna ostatní tkáně těla, pravděpodobně s výjimkou placenty. Takže to je definice embryonální kmenové buňky.

Poté přichází definice dospělé kmenové buňky - opět buňka, která se rozdělí a vyvolá další kmenové buňky, ale dospělé kmenové buňky jsou obvykle omezeny na orgán, který se nachází například v srdci nebo játra a buňky, které vyvolávají, budou tvořit pouze tkáně uvnitř tohoto orgánu. Oni mají tendenci se také rozdělovat pomaleji a jsou méně početní, než jsou například blastocysty.

Druhou definicí, kterou je třeba vzít v úvahu, jste ji zmínil, je placenta nebo pupočníková krev, a přestože jsou tyto buňky spojené s novorozencem, jsou spíše jako dospělé kmenové buňky. Jsou to převážně kmenové buňky krve - hematopoetický systém - a lze je považovat za analogické. Takže kmenové buňky, které pocházejí z amnionů, jsou spíše jako dospělé buňky, ale v nejméně jedné publikaci se objevily buňky, které v některých ohledech vypadají jako embryonální kmenové buňky.

Takže si myslím, že hlavní definicí, kterou je třeba pamatovat, je, že kmenové buňky musí vyvolat další kmenové buňky a také další buňky, které mohou dělat části tohoto orgánu.

Trevis: Jen pro potvrzení, když se tyto buňky dělí - a myslím, že všichni měli vysokou školní biologii a pamatujeme si, jak se to stalo - jedna kmenová buňka se stává dvěma kmenovými buňkami.

Dr. Duncan: No, dovolte mi objasnit. Rozdělení jedné kmenové buňky bude odvozeno ze dvou buněk, z nichž jedna bude kmenová buňka. Druhý bude mít možnost být takzvaný progenitor nebo typ časné buněčné buňky. To je to, co se říká asymetrické dělení.

Trevis: Vidím. Takže to není symetrické dělení, a proto je to nazýváno asymetrickým.

Dr. Duncan: Správně. Zde získáte jednu buňku, která začíná odlišit to, co se nazývá linie, která v případě embryonálních kmenových buněk povede ke vzniku všech buněk v těle. V případě dospělé kmenové buňky způsobí vznik tkání v orgánu, v němž se nachází.

Trevis: A jaké nemoci - nebo dokonce jen ty druhy onemocnění - pravděpodobně budou těžit z terapií, které jsou odvozeny z výzkumu lidských kmenových buněk? Dr. Duncane?

Dr. Duncan: Je to potenciálně velmi, velmi široká škála poruch. A opět bude záviset na typu buňky, kterou má člověk v ruce. Ale vy můžete začít tím, že říkáte, že to může být například onemocnění krve, onemocnění srdce, kůže, mozek, játra apod. V současné době víme, že existuje jen bohužel počet které jsou úspěšně léčeny dospělými kmenovými buňkami - některé malignity, některé typy anémie apod. jsou velmi úspěšně léčeny, ale bohužel to není velké množství. Doufáme, že cílem výzkumu embryonálních kmenových buněk je to, že tyto buňky mohou být rozlišeny tak, aby vytvářely jakoukoliv tkáň, kterou chcete, aby se staly, pokud máte prostředky k tomu. Proto by se mohlo jednat o případné poruchy kteréhokoli z orgánů, které jsem právě zmínil s potomstvem embryonálních kmenových buněk.

Trevis: Jsem si jistý, že jsem skákal dopředu, ale v případě embryonálních kmenových buněk se chceme stát nějakým jiným typem buněk, musíme je dodat přímo do oblasti poškození? Například při cukrovce musí být tyto buňky nasměrovány přímo do pankreatu, kde je třeba vyměnit ostrůvkové buňky?

Dr. Duncan: No, to je třeba vidět nebo rozhodnout. Existují způsoby, jak dostat buňky dodávány ve velmi rozšířeném nebo generalizovaném způsobu a je možné, že buňky budou cílit na orgán. Například, jestliže jsou dány do žilního systému, budou se zaměřovat na zvolený orgán, protože tam mají být. Co se týče slinivky břišní, je možné, že by buňky pravděpodobně musely být umístěny přímo tam. Ve smyslu mozkových poruch mohou být muset být přímo transplantovány do jedné části mozku. Pokud se jedná o onemocnění jak mozku, tak míchy, můžete je chtít dodat obecněji. Jsem si jistý, že o tom budeme hovořit víc, jak pokračujeme.

Trevis: Nepochybuji o tom. Profesor Glenn, hovoříme nyní o tom, jak se získávají kmenové buňky, a hlavně si promluvme o embryonálních kmenových buňkách. Termín "zničení embrya" je ten, který slyšíme v médiích, pokud jde o tyto embryonální kmenové buňky. Co přesně to znamená? A jsou oplodněné vejce - tyto blastocysty - jsou dokonce ve vývojové fázi, kde mohou být nazývány embrya, a co by se stalo s těmito oplodněnými vejci, pokud se nepoužívají pro výzkum kmenových buněk? Vím, že je to spousta otázek, takže vás nechám mluvit.

Profesor Glenn: Dobrá. Uvidíme, co můžeme udělat, abychom je rozbíjeli. Jedna z věcí, které bych chtěl lidem připomínat - jste říkali, že hodně lidí má vysokou školní biologii. Myslím, že je užitečné prostě přejít na některé fáze vývoje, abychom přesně pochopili, o čem mluvíme.

Trevis: Jistě. To by bylo skvělé.

Profesor Glenn: Jak řekl Dr. Duncan, nejprve mluvíte o progenitorové buňce a to se může rozdělit na kmenové buňky a další progenitorovou buňku. A za pár dní máte ještě pár buněk a několik dalších buněk a máte nějaký kontinuum, kde lidé věří, že morální stav začíná. Tam jsou někteří jedinci - a to je místo, kde spory leží -, kteří věří, že morální stav začíná v okamžiku oplodnění, nebo to, co někteří lidé nazývají okamžik koncepce. Teď, pokud tomu věříte, pak byste řekli, ano, to je, když zničíte embryo.

Lidé, kteří se nacházejí v klinikách IVF (in vitro fertilitační kliniky), často mají pocit, že morální stav nezačíná, dokud embryo skutečně není implantováno do ženské lůně, protože se nemůže vyvíjet dříve, než k tomu dojde.

Další standard nad rámec toho, co se často používá, je něco, co se nazývá 14denní standard. Je také známá jako pravidlo Warnock, pojmenované podle Mary Warnockové ze Spojeného království, která v osmdesátých letech v čele komise vedla k embryologii. Uvědomili si, že v 14. dni vývoje embrya se děje něco zvláštního - dvě velmi zvláštní věci. Prvním číslem je, že začínají první indikace nervového systému. Říká se tomu primitivní pruh, a přestože neurony nezačnou střílet, je to první důkaz nervového systému.

Další velmi zajímavá věc se děje 14. den a to znamená, že embryo už není schopno se stát dvojčata. Takže po 14 dnech máte jedinečnou genetickou osobu. A pak až do 42. dne, kdy začnete skutečně vidět nějakou nervovou aktivitu. Takže když si to lidé uvědomují, nebo jim to připomíná, často moji studenti a jednotlivci, s nimiž jsem hovořil, si uvědomují, že dosud nehovoříme o úplné lidské bytosti. Mluvíme o potenciální lidské bytosti.

Takže existují všechny tyto různé standardy. A pak existují jednotlivci a dokonce i země, které věří - například v Kanadě nejste považováni za člověka, dokud se nenarodíte. Takže to opravdu záleží na tom, jaká je vaše víra a kdy věříte, že morální stav začíná.

Takže nyní k druhé části otázky - co se děje s oplodněnými vejci, je to, že v in vitro fertilních klubech máme mnoho, mnoho oplodněných vajec, které jsou uloženy pro budoucí použití. A páry mají na výběr z darování pro výzkum, který je má implantovat - ačkoli to opravdu není dobrý nápad implantovat příliš mnoho oplodněných vajíček najednou, protože pak skončíte s, víte, quintuplets, a to není opravdu dobré pro kdokoli, matka nebo děti - nebo mají na výběr zničit embrya. A tak často jsou prostě vyřazeni.

Trevis: A jaký typ výzkumu by se dnes mohl dělat s oplodněnými vejci, které jsou darovány?

Profesor Glenn: No, probíhá nějaký výzkum, který je financován soukromými soukromými farmaceutickými společnostmi. A také státy, jako je New Jersey a Kalifornie, se zabývají financováním výzkumu embryonálních kmenových buněk se zbytkovými embryimi IVF. Takže probíhá výzkum, ale velmi pomalu, protože vláda USA je největším nositelem tohoto typu výzkumu.

Trevis: Teď, profesor, eticky - i v této velmi rané fázi vývoje - mnozí v naší společnosti a pravděpodobně mnozí v našem publiku by stále cítili, že tento proces je rovnocenný s dětskou vraždou. A pro federální financování - protože existují některé linie embryonálních buněk, které jsou k dispozici pro výzkum zde ve Spojených státech - pro federální financování, kolik řádků je k dispozici a je to dost pro výzkum?

Profesor Glenn: Nejdřív se prezident Bush domníval, že existuje 60 řádků, ale pak se ukázalo, že řada řádků byla kontaminována nebo již nebyla vhodná k použití, a myslím, že jsme na méně než deset . A to prostě nestačí k tomu, aby se výzkum uskutečnil.

Trevis: Mnozí naši posluchači si to uvědomují a napsali otázky o mezinárodním úsilí na této konkrétní frontě. Takže z vědeckého hlediska a možná i z hlediska péče o pacienty jsou Spojené státy ve výzkumu kmenových buněk kvůli těmto omezením zaostávány za zbytkem světa? A co to znamená ve světové ekonomice pro léčbu lidí, kteří by mohli mít prospěch?

Profesor Glenn: Ano. Je tu něco, co bych chtěl jasně vyjádřit - že to není nutně otázka - nebo otázka, že nemusíme provádět výzkum embryonálních, dospělých ani kmenových buněk z pupečníku, ale že bychom je měli opravdu dělat.

Spojené státy dělají určitý pokrok s dospělými kmenovými buňkami a buňkami z pupečníku, ačkoli ne tak daleko, jako kdybychom měli financovat výzkum kmenových buněk z pupečníkové trubice již od doby, kdy prezident oznámil uvolnění těchto kmenových buněčných linií. Kdyby se peníze vynaložily na rozvoj národních kabelových bank, mohli bychom být dále. Ale protože jsme nebyli schopni získat federální financování výzkumu embryonálních kmenových buněk, ano, zaostáváme za ostatními zeměmi. Kanada má nějaký úspěch s kmenovými buňkami a jednou z věcí, které Kanada dělá, je využití zbývajících embryí IVF, které by byly stejně zničeny.

A děláme pokrok v dospělých kmenových buňkách, který je jistě srovnatelný s jakoukoli jinou zemí.

Trevis: Dr. Duncan, protože jste to věděli, omezují vládní omezení výzkum ve výzkumu kmenových buněk nebo je to jen věc, kterou jste vy jako výzkumný pracovník hledal alternativní financování?

Dr. Duncan: Můžeme se vrátit o krok zpět, abych mohl něco přidat k tomu, co bylo řečeno jen o současných buněčných liniích a potřebě generovat další buněčné linie?

Trevis: Prosím.

Dr. Duncan: Současné buněčné linie jsou stále velmi užitečné. Samozřejmě, mnozí z nich pocházeli z UW-Madison, odkud pocházím. Problém je v tom, že pokud použijete buňky, které pocházejí z těchto buněčných linií pro lidské terapie, bude to docela obtížné, protože byly původně pěstovány původně prostřednictvím metody Thompsonové metody, na horní vrstvě buněk - které, jak se ukázalo, byly myší buňky.

Profesor Glenn: To je pravda.

Dr. Duncan: A existuje možnost, že by to mohlo být kontaminováno. Navíc byly pěstovány v tkáňově kultivovaném médiu, které v nich mělo jiné živočišné produkty.

Nyní je zlatým standardem nebo nejlepším způsobem, jak tento postup dosáhnout, růst čerstvě izolovaných embryonálních kmenových buněk, které nejsou na myších buňkách - a to ani na lidských buňkách - ale samy o sobě s médiem, které neobsahuje žádné živočišné produkty v něm. A to je důležité z pohledu FDA, protože to činí tyto buňky mnohem více podporovatelné pro studie transplantace člověka. Před tím, i když byly lidskými buňkami, byly skutečně považovány za takové, které se nazývají xenografty - grafy mezi jednotlivými druhy - a tím by bylo mnohem těžší splnit standardy požadované FDA.

Kromě toho se nakonec díky mnoha buněčným dělícím stávají méně užitečnými, takže existuje mnoho důvodů, proč je třeba rychle generovat a generovat nové buněčné linie.

Trevis: A pak druhá část - pokud jde o omezení, jste schopen hledat soukromé financování?

Dr. Duncan: No, problém je, že můžete hledat soukromé financování. Nejlepší způsob, jak to udělat, je prostě přesunout se do Kalifornie, kde můžete v podstatě provádět veškerou práci v laboratořích, které nemají federální podporu. To je jeden z klíčových problémů. Pokud hledáte soukromé financování, chcete-li to udělat ve Wisconsinu nebo Illinois nebo Iowě, budete muset pracovat s těmito novými buněčnými liniemi v laboratorním prostoru, ve kterém neexistuje žádné vybavení, které by bylo financováno federálními granty. Musíte vytvořit takzvaný firewall. A nakonec lidé musí skutečně úplně reprodukovat laboratoře - s obrovskými náklady - čistě na to, aby se vypořádali s těmito novými buněčnými liniemi. Takže to je dilema, nebo to je jedna z dilemat.

Trevis: Takže pokud vás správně chápu, jsou omezením samotných kmenových buněk nejen na výkonné zakázce, ale omezení platí i pro použití jakéhokoli zařízení, které je dokonce částečně financováno v laboratoři.

Dr. Duncan: Správně.

Trevis: Nevěděl jsem o tom.

Dr. Duncan: Není to nezákonné pracovat na nových buněčných liniích po tom, co budeme nazývat Bushovou deklarací, ale nemůžete použít federální peníze na to, abyste v laboratoři prováděli jakýkoli výzkum, který je dokonce tangenciálně souvisel. Pak máte tuto kontaminaci finančních prostředků a pak máte problém. Takže to je jeden z klíčových obtíží, kterým čelíme.

Trevis: Nyní, když jsme jen trochu překročili výzkum a terapie - a mluvili jsme trochu o terapii rakoviny - například profesor Glenn, existují další země, které již využívají zákroky embryonálních kmenových buněk pro MS nebo jiné choroba? A pokud ano, víte, jaké byly tyto výsledky?

Profesor Glenn: Ano. Ve skutečnosti jsem včera četl článek o některých studiích, které v Kanadě probíhají pomocí výzkumu embryonálních kmenových buněk pro léčbu neremitující roztroušené sklerózy. A přestože je to poněkud invazivní postup, protože kostní dřeň musí být zničena a vloženy kmenové buňky, výsledky byly velmi slibné.

Trevis: No, mluvím o tom, že zde v Americe probíhají klinické studie - věřím ve druhou fázi - s MS a vlastními kmenovými buňkami kostní dřeně pacienta, ne na rozdíl od některých léčebných postupů proti rakovině, které máme zmiňoval se. Jak probíhají tyto studie, Dr. Duncane, a jak by se mohla taková studie zapojit?

Dr. Duncan: No, myslím, že zde je jisté jisté vysvětlení, protože jistě se v klinických studiích uskutečnila transplantace kostní dřeně jak v Kanadě, tak v Americe u lidí, kteří neodpovídali standardním terapiím. A myslím, že se říkalo, že jde o embryonální kmenové buňky, ale nejsou. Jedná se vlastně o dospělé kmenové buňky, které byly odebrány buď z vlastní kostní dřeně člověka - nazývané autologní -, nebo z blízkého dárce, který se nazývá alogenní. A stále je sporné, musím vám říci, jak úspěšná byla tato léčba.

Profesor Glenn: Pokud se mohu na chvíli zabývat, aby souhlasil s Dr. Duncanem, je něco, co by mělo být známo o embryonálních kmenových buňkách. Pokud srovnáváte embryonální kmenové buňky s dospělými kmenovými buňkami, embryonální kmenové buňky jsou trochu jako divoké karty. Pokud nejsou řádně kontrolovány, mohou se dostat do teratomů, což je typ rakoviny, zatímco dospělé kmenové buňky nejsou tímto způsobem tak divoké. Používám spíše neformální pojmy, samozřejmě. Možná byste mohl trochu více vyjasnit, doktore Duncane.

Dr. Duncan: Víš, to je pravda, ale chci jen být jistý, že lidé pochopí, že kvůli transplantaci kostní dřeně nemáme záležitost s embryonálními kmenovými buňkami. Jedná se o dospělé kmenové buňky. V druhém případě se vrátíme na embryonální kmenové buňky, ale transplantace kostní dřeně pro MS není neškodná terapie, protože není transplantace kostní dřeně.

Profesor Glenn: Správně.

Dr. Duncan: Co musíte udělat předtím, než skutečně uložíte kostní dřeň buď zpět, nebo z jiného dárce, je potřeba odstranit imunitní systém člověka, takže před touto terapií jsou předem připraveny imunosupresivní látky, které způsobují spoustu toho, co se nazývá nemocnost. Necítíte se dobře, až budete mít tyto terapie. Opravdu jsou velmi oslabující a ve skutečnosti mohou být tyto terapie skutečně smrtelné. Takže nesou vysokou míru rizika. Nejsou to neškodné terapie. Jsou to lidé, kteří jsou vážně nemocní, kteří potenciálně nemají jinou formu léčby a pro koho se jedná o poslední léčebnou léčebnou typovou terapii.

Myslím, že kanadské výsledky určitě vypadají docela slibně. Kromě toho bych chtěl zmínit, že nedávné dokumenty, které vyšly, skutečně napadly přesně to, co se děje. Někteří lidé, kteří tuto léčbu bohužel, zemřeli a po posmrtném pohledu velmi pečlivě hledali důkazy o buňkách, které daly kostní dřeně v nervovém systému těchto lidí, a nemohly je najít nebo nemohly najít zmírnění zánět, což byl cíl. Takže tam je nějaký zmatek, co se děje.

V této souvislosti došlo k výměně dopisů a myslím, že je mezi autory dohodnuto jak pro, tak proti tomu, že načasování postupu je nesmírně důležité. Myslím, že je to stále velmi sporné téma, pokud jde o léčbu MS.

Profesor Glenn: Stále to je, ano.

Trevis: No, obdrželi jsme doslova tisíce otázek pro toto vysílání a myslím, že otázkou číslo jedna je "Kdy?" Například, pokud budou zítra zrušeny federální omezení, jak dlouho to bude předtím, než budou možnosti léčby předloženy FDA ke schválení? Víme, že to je proces samo o sobě, ale kdybychom zítra zítra ráno začali, jak dlouho bude výzkumu do té doby, kdy by FDA mohl začít schvalovací procesy? Profesor Glenn?

Profesor Glenn: Asi nejméně tři až čtyři roky. Existují způsoby, jak lze systémem urychlit, ale ne příliš mnoho terapií, a to není příliš mnoho léků. Takže i kdybychom zítra začali, stále bychom se dívali na nejméně tři, čtyři nebo dokonce až pět až osm let, než bude schválena jakákoli terapie. A není neobvyklé, že vidíte věci až 10 let.

Trevis: Doktor Duncan, chci se vrátit k modelu Kalifornie, o kterém jste mluvili. Nebude to zítřka, že by to bylo zrušeno, takže vypadá to, že se Kalifornie a / nebo New Jersey nyní začínají překonávat zbytek země - stejně jako se zbytkem světa - a je to taková možnost děláš to kolem, doktore?

Dr. Duncan: No, není pochyb o tom, že akademická síla v Kalifornii je naprosto obrovská a stane se světovým lídrem ve výzkumu kmenových buněk s laskavostí štědrosti kalifornských daňových poplatníků, samozřejmě prostřednictvím Proposition 71. Jsem ve skutečnosti právě od přezkumu žádosti o grant přes Kalifornský institut pro regenerační léčivé přípravky a pokaždé, když jdu tam, jsem si uvědomil, že intelektuální síla, která se nachází v Kalifornii u hlavních akademických institucí, kde pracují v kmenových buňkách, že s finanční podporou tohoto tvrzení postupují velmi rychle. A vskutku se v jistém smyslu odráží skutečnost, že v Kalifornii existuje plán na to, aby se v příštím roce v Kalifornii uskutečnil klinický test, pokud jde o pacienty s poraněním míchy a jejich využití jako cílů pro terapii embryonálních kmenových buněk.

Takže Kalifornie může být první, ale tohle je vlastně samozřejmost. Ale bezpochyby, vzhledem k jejich finančním zdrojům a masivním akademickým institucím a lidem, kteří v nich pracují, a vzhledem k tomu, že mohou do Kalifornie nasbírat stále více lidí, budou vedoucími.

Trevis: Jedna z dalších otázek, které jsem viděl hodně, jak jsem se připravovala na dnešní program, bylo, jak by se člověk mohl připravit na budoucnost terapie kmenovými buňkami. Několik položených dotazů o tom, zda se při narození dítěte zachrání i pupečníková krev nebo placentární krev. Existuje nějaký důkaz, že genetický vztah člověka k těmto buňkám by byl užitečný buď pro rodiče, nebo pro dítě dále po silnici, doktore Duncane?

Dr. Duncan: No, to je zajímavá otázka. Vyvolává jednu z trnitých otázek týkajících se osobního ukládání pupočníkové krve pro potenciální budoucí léčbu dětí a v této zemi se stala spíše velkým průmyslem. Příznaky pupočníkové krve se zvedají po celém místě. Pro většinu lidí samozřejmě budou platit poměrně velké částky peněz a naštěstí nebudou tyto buňky potřebovat.

Zajímavé je, že pokud jde o MS, narazila jsem na mladou ženu nedávno - první matku, která měla MS -, která se ptala na otázku, zda by měla být připravena používat některé z jejích zmrazených embryí k vytvoření kmenových buněk z těchto embryonálních kmenových buněk, potenciálně pro její léčbu. To však jde trochu daleko od vaší otázky.

Buňky jsou imunologicky podobné jak dítěti, tak matce, a určitě jsou blíže a nebylo by žádným poškozením pro jejich případné pozdější použití. Tam jsem trochu vykašlal. Možná můžete pokračovat.

Trevis: Chtěla bych pokračovat v otázce - možná o trochu víc o ženě, která se ptala, zda je dostupnost osobního skladování pro použití vlastních embryí, které by byly jinak vyřazeny z výzkumu. A myslím, že s tebou s tebou pojedu, profesore, protože to zní stejně jako etická otázka.

Dr. Duncan: Ano. Takže to bylo jistě jasné, takže nemůžu jmenovat někoho, ale jak jsem řekla, byl to velmi skutečný případ, někdo, s kým jsem se setkal a který dal dva a dva dohromady a uvědomil si, že tyto buňky - samozřejmě, oni by nebyli geneticky totožní, ale oni by byli velmi podobní matce, a velmi pravděpodobně, vzhledem k práci, kterou děláme, by mohly být generovány a diferencovány do buněk, které potřebujete pro opravu mozku. Takže jsem do této ženy narazil jen čistě náhodou a náhodou a tento nápad překonal obě naše myšlenky. V takovém případě však nebyly uloženy dostatečné embrya a plánovala mít další děti, takže se to nestalo. Ale to byl případ, o kterém mám vážně myslet.

Trevis: Profesor Glenn, promluvme si o etice tohoto konkrétního incidentu.

Profesor Glenn: No, otázka skladování je otázka spravedlnosti. Ne každý si může dovolit, aby měl tento druh skladování buď zmrzlých embryí nebo kmenových buněk z pupečníkové šňůry. Bylo to jen v posledních dvou letech, které jsme dokázali uložit, nebo došlo k nějakému hnutí ke spuštění národních kabelových bank. Lékařský ústav doporučil NIH, aby založil veřejnou šňůrovou šňůru, aby lidé mohli darovat svou pupočníkovou krev a užívat ji pro dospělé kmenové buňky - pro výzkum kmenových buněk z pupečníku - ale problém je, že to nebylo hrozně dobře podporováno.

Je to poněkud drahé a lidé, kteří z něj mají největší užitek - nebo kteří z toho mohou mít prospěch, ale jak Dr. Duncan poukázal, pravděpodobně nikdy nebudou používat kmenové buňky - jsou ti, kteří mohou zaplatit $ 2, 500 pop mají v těchto soukromých biobancích zmrzlý náprstek plný krevní buněčné krve. Takže si myslím, že součástí největší etické otázky je přístup, spravedlnost. To znamená, že by to mělo prospěch všichni, všichni pacienti, nejen ti, kteří si to mohou dovolit.

Trevis: Dr. Duncan, jakýkoli léčebný protokol bude mít své riziko. Mnoho z našich posluchačů se zmínilo, a to buď když předkládali své otázky, nebo v blogu Život s MS o nádorech - a myslím, že profesor Glenn to také zmínil - že u myší, kteří dostali léčbu embryonálních kmenových buněk, skončí s těmito nádorovými nádory. Doktore, mluvil byste o rizicích, která se týkají terapie embryonálních kmenových buněk, a možná se naopak střetnete s některými terapemi dospělých kmenových buněk?

Dr. Duncan: Ano. Tam je jasný, jasný rozdíl zde, jak již zmínil profesor Glenn. Samotné embryonální kmenové buňky - a jeden z jejich testů je, že jsou například transplantovány do myší - mohou tvořit nádor známý jako teratom. Protože tyto embryonální kmenové buňky jsou pluripotentní - to znamená, že mohou vytvořit jakoukoli buňku těla - ve skutečnosti, když je transplantujete do myši, mohou všechny tkáně v organismu, do kterého je transplantujete, vyrobit. Mohly by tvořit plíce, játra, srdce, zuby atd. Obvykle jsou benigní nádory, ale mohou být velké a jsou zjevně nežádoucím vedlejším produktem této terapie.

Důležitým rozdílem, důležité je však vědět, že terapie používající původní embryonální kmenové buňky nikdy tyto buňky nevyužijí. Budou to buňky, které jsou odlišné od embryonálních kmenových buněk v tkáňových kulturách před jejich dodáním pacientovi. A FDA bude vyžadovat absolutní důkaz, že ve vaší buněčné přípravě nemáte žádné přetrvávající embryonální kmenové buňky, protože by to vyžadovalo jen jednu embryonální kmenovou buňku, která by mohla potenciálně vyvolat teratom.

Proto je tak důležité pochopit a vědět, že existují prostředky k tomu; takže by to nemělo být překážkou pro jejich použití v léčbě, ale jasně je to něco, s čím musíte být velmi, velmi opatrní.

Trevis: A chtěl jsem se jen ujistit, že to objasním, protože jsem zde nebyl tak jasný. Jakákoli terapie embryonálních kmenových buněk by ve skutečnosti neposkytla embryonální kmenové buňky, ale vedlejší produkty, o nichž se diskutovalo, když jste mluvili o asymetrickém rozdělení.

Dr. Duncan: To je pravda. Takže to, co děláte, je, že vezmete embryonální kmenové buňky, pěstujete je v tkáňových kulturách a pak co děláme jako vědci, vymýšlíme pozadí tkáňové kultury, kterou potřebují, ingredience, které potřebujeme, abychom je podpořili na základě specifické linie buněk typ, který chceme. Pokud je to mozek, je to, co je nazýváno neurálním řádkem. Pokud je to srdce, je to kardiální linie. Tak různé přísady budou podporovat diferenciaci na kteroukoli ze tří zárodečných vrstev, které jsou hlavními součástmi těla a buňkami, které je vytvářejí. Tak to je přesně to, co musíte udělat.

Trevis: Chci sledovat komentář, který jste učinil dříve, Dr. Duncan, o myších buňkách a takových věcech, dokonce i o lidských embryonálních kmenových buňkách, které byly pěstovány s myšími kulturami atd. Proč to není možné živočišné kmenové buňky, aby se více podobaly lidským kmenovým buňkám, aby tak dělila a pak bychom mohli získat derivát pro terapie?

Dr. Duncan: No, mohl byste něco experimentovat. Problém je v tom, že čím víc věcí, které děláte s buňkami, tím větší je pravděpodobnost, že se věci stanou špatně. Vracím se k FDA, ale budou vyžadovat velkou míru důkazů, že některá z manipulací, které jsem udělal s buňkami - genetické manipulace, aby buňky mohly například exprimovat lidský gen, nebo lidský růstový faktor nebo lidský růstový faktor neuroprotektivním faktorem - určitým způsobem nezměnil buňku, která by mohla například způsobit rakovinu. Došlo k mnoha pokusům o to. A myslím, že jednou z věcí, o kterých bychom měli mluvit, jsou mimochodem alternativní způsoby odvozování embryonálních kmenových buněk nebo embryonálních kmenových buněk, které by se měly v určité fázi skutečně dostat.

Profesor Glenn: Ano, ano.

Dr. Duncan: Jeden z problémů se snahou manipulovat s živočišnými buňkami, aby se stali lidmi podobnými - nakonec zvířecími buňkami. Můžete odstranit určité antigeny, které například způsobují jejich odmítnutí, když jsou transplantovány, ale to jsou manipulace, které ztěžují jejich použití v lidských terapiích, a prozatím se musíme zabývat lidskými buňkami lidmi .

Trevis: Jsem si jistý, že tohle nebude poslední z těchto programů na výzkum kmenových buněk, které děláme na HealthTalk. Chci se zeptat ještě na pár dalších otázek, než se obrátit na e-maily od našich diváků.

Během těchto webcastů často mluvíme o poměru nákladů a přínosů pro jakoukoli konkrétní či jinou léčbu. Takže s etickou otázkou z mixu - a já vím, že to je pro mnoho lidí neštartovatelné, takže to prostě úplně vyřešíme. - Profesor Glenn, co vidíte, poměr přínosů vypadat?

Profesor Glenn: No, musím říci, že je těžké vyřešit etickou otázku.

Trevis: Dobře, hodláme to vrátit za minutu.

Profesor Glenn: Dobře. Pouze proto, že je to otázka pohledu, je otázka, jak se na to podíváte. Pokud jde o skutečné fiskální náklady, zdá se, že to je jistě velká investice. Ať už bychom používali dospělé kmenové buňky, kmenové buňky z pupečních šňůr nebo embryonální kmenové buňky, potenciální přínosy, které přicházejí z kmenových buněk, by značně převážily skutečné fiskální náklady - zejména pokud použijeme embrya zbytku IVF, což je jedna z věcí, říká Clintonova administrativa NBAC (National Bioetics Advisory Commission).

Nyní, jen aby jste na tu chvíli hodili etiku, pokud to tvrdíte, ne, stojí to lidský život, pak na to nemůžete opravdu dát hodnotu. Ale pokud ji omezíte striktně na fiskální aspekt, zdá se, že tento výzkum má obrovský potenciál pro vyplácení obrovských výhod v budoucnu.

Trevis: Dr. Duncan, chtěl bych se ještě jednou věnovat vědeckým nákladům na mezinárodní úrovni. Pokud současná omezení výzkumu embryonálních kmenových buněk zůstanou v Americe, jako mezinárodní lékař sám, co děláte s americkou výzkumnou bankou potenciálních talentů? A jaký dlouhodobý dopad bude mít naši potenciální výzkumní pracovníci, kteří opustí zemi, aby podnikli výzkum někde jinde nebo dokonce opustili jeden stát v Unii?

Dr. Duncan: Jo. Jedná se o jednu z velmi žádaných nebo často kladených otázek. Před Kalifornií nebo před New Yorkem, kde jsme přišli s velkým množstvím peněz na výzkum kmenových buněk, někteří známí vědci šli do Velké Británie, kde jsou pravidla a zákony mnohem mírnější. Ale teď si myslím, že rovnováha byla zasažena a stále opakuji kalifornský příklad. V zásadě státy převezmou v některých ohledech tuto oblast výzkumu od vlády, od National Institutes of Health, pokud nedojde k zásadním změnám.

Trevis: Dobře. Tento program se chystáme otevřít až k otázkám našich diváků. A první otázka, kterou dostávám na obrazovce e-mailu, přichází od Katie v Seattle ve Washingtonu a ona by chtěla, aby Dr. Duncan mluvil trochu víc o výzkumu, který děláte o regeneraci centrálního nervového systému.

Dr. Duncan: No, pokouším se zde být stručný, protože můžu strávit zbytek programu o tom, ale o tom nebudu. Velmi se snažíme izolovat ty nejlepší buňky pro opravu mozku u lidí s roztroušenou sklerózou, to znamená remyelinovat chronické oblasti poškození mozku nebo míchy. Vlastně jsme vybrali jednotlivé léze ve strategických částech nervového systému - zejména míchy -, které chceme zaměřit na pacienty s MS.

Takže se snažíme identifikovat buňky, které by mohly být použity, a pak přijít s způsoby, jak zobrazovat oblasti poškození, aby se ujistil, že jsou schopné implantace těchto buněk, takže můžeme následně následovat opravu, že tyto buňky budou vytvářet po dodání do nervového systému. Existují složité experimenty, které je třeba provést před tím, ale existuje seznam klíšťat, který máme, a jakmile projdeme všemi těmito, doufejme, že budeme připraveni zahájit klinické hodnocení.

Trevis: To je velmi vzrušující. Takže když vidíme, že farmaceutické společnosti se snaží najít další léky na léčbu, které zpomalí onemocnění a jiní výzkumníci hledají způsob, jak zastavit onemocnění - nebo "vyléčit" - jste ve skutečnosti v součinnosti s tím, snažíte se opravit škody, které mohou zůstat, a to iv případě, že budeme schopni zastavit onemocnění. Je to správně?

Dr. Duncan: To je pravda. Opět jedna věc, kterou je třeba udělat pro MS, je, že tato buněčná opravná remyelinace pravděpodobně nezastaví probíhající onemocnění. Naším hlavním cílem je obnovení myelinového pláště, obnovení vedení nervových vláken a jejich ochrany proti následným ztrátám, což je jeden z hlavních problémů s MS. Současně je však podávána s další terapií. Takže toto se nazývá dvoustupňová léčba. Dáváme jim lékařskou terapii, která snižuje příznaky a doufáme, že v budoucnu některé léky skutečně zastaví probíhající onemocnění. Ale bez opravy mnoho, mnoho lidí bude mít vážné neurologické dysfunkce.

Trevis: No, jako jeden z těch lidí - a já vím, že je tu tisíce on-line, kteří právě teď naslouchají našemu programu, a desítky tisíc se na tento program vrátí v příštích měsících - kvůli soucitu, držet to.

A pak Dana v Palm Desert v Kalifornii - a vím, že je Dana v Palm Desert v Kalifornii s MS. Jestli je to vy, ahoj, Dane. Píše: "Profesor Glenn, je tam web, kde mohu získat více informací o Ženském projektu bioetiky?"

Profesor Glenn: Absolutně. Chceš jít na womensbioethics.org.

Bude tam spousta skvělých věcí, které si přečte o pokroku v biotechnologii. Možná by se také chtěla podívat na místo blogu Bioethics žen, které každodenně přináší novinky o pokrokových technologiích.

Trevis: No, určitě si myslím, že budu je kontrolovat i tím, že zveřejním nějaké informace na našem blogu, ale mohl byste nám dát skořápku, miniaturní verzi toho, co bychom mohli najít, když půjdeme na tento web, Profesor?

Profesor Glenn: No, tyto otázky mají takový dopad na naše životy a rychlý pokrok biotechnologie překonává naši schopnost absorbovat účinek, který bude mít na náš život. Mnoho z těchto případových scénářů, které byly za našimi kolektivními představami před deseti lety, nám přináší každý den nové důsledky.

Tyto otázky mají hluboké důsledky pro ženy a muže, ale především ženy, protože se těmito novými technologiemi dotýkají naše těla a naše role. Ženy nesou děti. Žijeme déle. Jsme ti, kteří se primárně starají o děti, nemocné, zdravotně postižené a starší, a přesto jsou ženy, které jsou pravděpodobně ochuzené a nemají přístup ke zdravotní péči. Takže jsme tam, abychom poskytli podporu. Jsme zde, abychom poskytli informace a vzdělání, a doufáme, že se k nám připojíte.

Trevis: Děkuji vám, profesore.

Albert v Glendale v Kalifornii se ptá, zda existují nějaké pilotní programy, s nimiž se mohou pacienti s MS účastnit, a říká pár dalších věcí. Ví, že výzkum v oblasti kmenových buněk se děje v jiných zemích a ptá se: "Jak postupují tito?" Budu se vás zeptat oba. Začnu se tě ptát, doktore Duncane, pokud víte o všech klinických výzkumných studiích, které v současné době přijímají předměty.

Dr. Duncan: No určitě nepoužíváte buňky odvozené z embryonálních kmenových buněk, ale existují z hlediska transplantací kostní dřeně, které používají dospělé kmenové buňky, a děje se na mnoha místech. Myslím, že nejjednodušší způsob, jak se o nich dozvědět, je navštívit webovou stránku společnosti National MS Society a podívat se tam na klinické studie nebo je zavolat nebo vyvolat místní kapitolu, abyste zjistili více.

Mimo severní Ameriky, pokud vím, neexistují žádné studie po celém světě, které by pokračovaly v používání embryonálních kmenových buněk nebo jejich potomků, pokud jde o léčbu MS.

Trevis: Profesor Glenn, cokoli byste chtěli přidat k tomu?

Profesor Glenn: Existuje jedna společnost, která provádí nějaký výzkum kmenových buněk s buňkami odvozenými z embryonálních kmenových buněk v Itálii, ale jak říká doktor Duncan, v Severní Americe si nejsem jistý.

Trevis: Správně. Sharon v severní části Charlestonu v Jižní Karolíně položí otázku, o které si myslím, že všichni chceme trochu vyjasnit - a chci se ujistit, že nyní všichni pochopíme, že když říkáme kmenové buňky, mluvíme vlastně o terapii a buňkách, jsou odvozeny z kmenových buněk. Sharon se ptá: "Bude léčba kmenovými buňkami skutečně léčit sklerózu multiplex?" Dr. Duncane?

Dr. Duncan: Není to tak, jak to předpokládáme, zatímco, jak jsem právě řekl, předpokládáme, že tyto buňky budou používány k opravě chronických oblastí ztráty myelinu, takže se nezastaví probíhající onemocnění. Jeden se však může podívat na terapie kmenových buněk jako na jiné věci. Existuje skupina v Itálii - to není stejná skupina, nevěřím, jak zmínila profesor Glennová - kteří používají kmenové buňky k tomu, aby skutečně modulovaly imunitní odpověď v centrálním nervovém systému. Takže je pravděpodobné, že kdyby tito lidé měli svůj imunitní systém, jako by byli, léčeni a už neútočili na centrální nervový systém, a pokud by se nějakým způsobem remyelinizovali současně, mohlo by to být lék. Prozatím jsou však terapie, které předpokládáme, součástí dvoustupňového přístupu: léčebné terapie a buněčná terapie.

Profesor Glenn: Ano. To je studie, o které jsem se zmínil. Nebyl to lék. Že jo.

Dr. Duncan: Dobře.

Profesor Glenn: Ano.

Trevis: A Janie v Juneau, Aljaška mi napsala e-mail o výzkumu MS, který se děje v jiných zemích s embryonálními kmenovými buňkami. Profesor Glenn, chceš mluvit tam, kde jsi si vědom? Zmínil jste se o Kanadě a vím, že na našich blogy lidé napsali, že si jsou vědomi, že lékaři v Číně av Mexiku dělají terapie pocházející z kmenových buněk. Jste si toho vědom, profesore Glenne?

Profesor Glenn: Jsem si toho vědom, ale myslím, že je důležité zdůraznit, že to je - ano, jsou to buňky odvozené z embryonálních kmenových buněk. Takže i v jiných zemích se stále učí, jak manipulovat, jak odvodit tyto užitečné buňky a využít je pro potenciální - dobře, potenciální léčení nebo jistě potenciální léčení, jak jsem říkal, v Kanadě a, jak jste uvedl, v Mexiku a v Číně. Pokud provedete rychlé vyhledávání Google, zjistíte, že další země se pohybují, přestože dospělé kmenové buňky určitě mají velký užitek. Jak jsem již zmínil, není to ani jeden. Měli bychom zkoumat všechny možnosti.

Dr. Duncan: Mohu něco přidat?

Trevis: Ano. Prosím.

Dr. Duncan: Protože se cítím velmi silně. Myslím, že mám problém se všemi ostatními zeměmi, s nimiž se můžete zmínit, s výjimkou Kanady, ale budeme zde zahrnovat Mexiko, budeme zahrnovat Čínu, budeme zahrnovat Bahamy - obvykle to jsou soukromé instituce, někdy akademické instituce, které předstírají nebo zobrazují, že mají terapii pro jakoukoli nemoc, o které si myslíte, ale můžu téměř zaručit …

Profesor Glenn: Jo. Musím souhlasit, ano.

Dr. Duncan:

Budu téměř zaručit, že tyto terapie používají buňky z pupečníkové krve a nic jiného než pupočníkové buňky, které ve více případech nemají žádnou kontrolu kvality, žádný popis toho, co jsou typy buněk a jsou uvedeny v částech těla, kde ve skutečnosti nebude mít vůbec žádný vliv - že lidé, kteří tyto terapie dostanou, budou platit velké částky peněz, nebudou mít žádné výhody a někdy to skutečně učiní horším.

Takže jsem úplně proti těm, kteří používají tato centra kmenových buněk, a určitě v léčbě MS, což bych řekl, že o tom vím hodně. Takže lidé musí před vycvičením být velice opatrní a podstoupit tyto terapie. A řeknu 99krát ze 100, neměli by je považovat.

Profesor Glenn: Musím souhlasit s Dr. Duncanem. Jak jsme již zmínili, pokud tyto buňky nejsou řádně manipulovány, změní se na tyto nádory, tyto teratomy. A v těchto jiných zemích nejsou nutně stejné záruky, jaké máme ve Spojených státech nebo v Kanadě.

Trevis: A poslední otázka od Saul v La Place, Louisiana, "Jak mohu zjistit, kde se moji zvolení vládní úředníci postavili na tyto otázky?"

A myslím, že vám to předám, profesore Glennovi.

Profesor Glenn: Jedna z věcí, které můžete udělat, je jistě zavolat místnímu zástupci a rádi vám to řeknou. Existuje také několik blogů, které nadále zůstávají, i když jsem je nemohl jmenovat správně.

Trevis: Budu se zeptat oba naši panelisté jenom proto, aby nám nějaké krátké myšlenky opustili předtím, než jdeme. A nejprve dámy, začneme s vámi, profesor Glenn.

Profesor Glenn: Chtěl bych jen zopakovat, že si myslím, že je důležité pokračovat v výzkumu všech druhů kmenových buněk, nejen dospělých, ale nejen pupkových. Jak zdůraznil dr. Duncan, embryonální kmenové buňky jsou mnohem více pluripotentní a jedna z věcí, které určitě prozkoumáme s embryonálními kmenovými buňkami - zejména těmi, které jsou vyřazeny z klinik IVF, které budou stejně tak vyřazeny - používají ty pro tkáňové inženýrství pomáhat při obnově orgánů a pomoci při revizi poškozených buněk. A pamatujte si, že to není ani jeden z návrhů, že bychom měli zkoumat všechny různé typy kmenových buněk.

Trevis: Doktor Duncan, máme asi jednu minutu, takže od tebe nějaké poslední myšlenky.

Dr. Duncan: Dobře. Velmi krátké. Myslím, že bych chtěl, aby se lidé, kteří se chtějí dozvědět víc o tom, dostanou na webové stránky Národních institutů zdraví o kmenových buňkách. Úžasně to popisuje všechny rozdíly, které jsem se dnes večer snažil ukázat mezi embryonálními kmenovými buňkami, dospělými kmenovými buňkami apod. Pomůže jim to mnohem víc a pochopí, že kmenové buňky jsou velmi odlišné a ještě než začnou léčit, musí o nich víc víc.

Trevis: No, ještě jednou vám děkuji za vaše odborné znalosti a za vaše upřímnost. A velký děkujeme všem našim posluchačům, kteří nám položili své přemýšlivé otázky. Mohu téměř zaručit, že se jedná o téma, které se budeme zabývat dalším webovým vysíláním HealthTalk MS.

Náš čas společně stoupá, takže od všech z nás ve vzdělávací síti HealthTalk pro roztroušenou sklerózu jsem Trevis Gleason. Přejeme vám a vašim rodinám to nejlepší ze zdraví. Na zdraví.

Kmenové buňky a MS: Co se děje?
Kategorie Zdravotní Otázky: Nemoci