Bývalý ředitel FDA uvádí 5 věcí, které mají sledovat schválení léčiv a udržování drog v bezpečí

Zdraví A Lékařské Video: VEGAN 2017 - The Film (Leden 2019).

Anonim

Pracovník testuje tekutou chemickou látku uvnitř laboratoře ve výzkumném a vývojovém středisku společnosti Pfizer Inc. v Cambridge, Massachusetts, USA

Scott Eisen

Správní komisař Úřadu pro potraviny a léčiva má obavy ohledně plánů na urychlení schvalování drog a drastických omezení předpisů v agentuře, jak nedávno obhajoval prezident Donald Trump.

Dr. Robert Califf, který minulý měsíc odstoupil, sdílel své myšlenky, jak udržet Američany v bezpečí - a ujistit se, že léky skutečně fungují - po přibližně jednom roce dohlížení na federální agenturu. Jeho takeaways:

1. Rychlejší schvalování léků, které prosazuje společnost Trump a další, nemusí nutně znamenat méně nákladné léky.

"Co mě znepokojuje je, že když lidé slyší" rychlejší souhlas ", získáváte obrázek FDA, který sedí na této žádosti, a víte, že jste si vyměnili palce, " řekl Califf. "To se nestane."

Califf vysvětlil, že pomalá část získání léku do rukou pacienta se děje dobře předtím, než lékárník podá žádost FDA. Může trvat desetiletí, než objevíte, vyladíte a otestujete novou molekulu léků a že vývojový proces je to, co potřebuje zvýšit.

"Skutečná akce [se stane] před podáním žádosti a to může být časový rámec od let až desetiletí, protože lidé se snaží zjistit, co bude fungovat a co nebude, " řekl Califf.

Ačkoli rychlejší vývoj léků by mohl přinést nižší náklady na vývoj, řekl Califf: "Neexistuje přímý vztah mezi náklady na vývoj a cenou léků nebo prostředků."

2. Zákon přijatý v prosinci by měl zefektivnit schválení drog - pozitivním způsobem.

Zákon o léčení z 21. století, dvoučlenný návrh zákona, který podepsal prezident Barack Obama koncem loňského roku, je "velmi dobře zaokrouhlenou legislativou, která urychlí vývoj produktů".

Za prvé, vyzývá úřad FDA, aby v tradičním klinickém hodnocení zahrnoval informace obsažené v procesu schvalování, včetně důkazů o skutečném světě a biomarkerů. Biomarkery se používají ve studiích namísto výsledků, které jsou obtížněji měřitelné. Například, smrštění nádorů je někdy biomarker pro přežití rakoviny.

"Použití skutečných svědeckých důkazů v klinických studiích je taková, že jsem obzvlášť nadšený tím, že se snažím získat lepší odpovědi s nižšími náklady a rychleji současně, " řekl Califf.

3. Ale Califf má obavy ohledně zachování norem bezpečnosti a zajištění důkladných klinických zkoušek.

"Koncept bezpečnosti je mnohem složitější, než si většina lidí myslí, dokud se do ní hluboce neobjeví, " řekl Califf. "Všechny léky jsou riskantní, nikdo z nich není absolutně bezpečný a skutečná bezpečnostní rizika jsou odhalena pouze v klinických studiích se stejnou kvalitou a počtem zúčastněných pacientů, které potřebují, aby se podíval na účinnost."

Asi 92 procent drog, které se dostanou do klinických studií u člověka, nevedou k uvedení na trh, protože neprojevují žádnou výhodu nebo horší, mají neočekávanou toxicitu.

"Vyhlásení drogy je bezpečné, protože velmi málo informací je zrádné, " řekl Califf.

Califf nedávno napsal pro společnost JAMA zprávu o rovnováze mezi FDA a ochranou veřejnosti a podporou inovací. A FDA vydala dokument minulý měsíc, dokumentující příklady slibného léku, vakcíny nebo zařízení, které se ve fázi 2 klinického hodnocení dobře ujaly, ale ve fázi 3 se "bombardovaly", řekl Califf. Drogy obvykle procházejí třemi "fázemi" studií nazvanými klinické studie, než získají schválení FDA. S každou novou fází výzkumníci testují léky nebo jiné produkty na více lidí a na více opatřeních týkajících se bezpečnosti a účinnosti.

"Je to 22 příkladů, proč je velká chyba, když si myslíte, že můžete posoudit rovnováhu rizika a využít malý objem dat, " řekl Califf.

4. Rychlejší, lepší léky nemohou být schváleny, pokud je FDA nedostatek zaměstnanců, tvrdil.

Califf označil potenciální zmrazení FDA za "nešťastnou" a uvedl, že je zapotřebí nový personál, aby splnil rychlejší harmonogramy schvalování a poskytl radu těm, kteří vyvíjejí drogy, takže se "špatné chyby" nedělají.

FDA nepřetržitě přijímá zaměstnance, aby udrželi krok s rostoucím odvětvím, které dohlíží. Stovky otvoru jsou však stále naplněny.

Califf uvedl, že nejhodnotnější interakce s farmaceutickým průmyslovým průmyslem je "během procesu vývoje léků", který začíná před podáním žádosti o povolení k podávání léků. Zaměstnanci FDA mohou poskytnout včasnou zpětnou vazbu a rady, které mohou pomoci společnosti vybrat správné studie potřebné pro schválení a efektivně urychlit vývoj léků.

"Zmrazení pronájmu v tomto okamžiku, kdy jsme jen vyvrcholili léčbou 21. století, je nešťastná. Doufám, že se prach brzy uklidní a FDA se může vrátit k pronájmu, " řekl Califf.

5. FDA používá velké údaje pro sledování bezpečnosti léčiv již na trhu - a hodlá to udělat mnohem víc.

FDA má zavedenou databázi nežádoucích účinků, ale po odstranění bolesti Vioxx byla v roce 2004 vyřazena z trhu, agentura začala pracovat na systému nazvaném Sentinel.

Iniciativa používá údaje o tvrzeních, které se týkají bezpečnosti léků. Má 180 miliónů individuálních elektronických záznamů a sleduje každý vydávaný předpis, hospitalizaci i vážné výsledky, řekl Califf. Kromě toho je Sentinel nyní otevřen pro průmysl a akademii.

"FDA používá každý den, " řekl Califf a dodal, že systém se "zlepšuje a zlepšuje".

Pokrytí KHN ohledně vývoje léků na předpis, nákladů a stanovení cen podporuje částečně Nadace Laura a John Arnold.

Kaiser Health News je editoriálně nezávislý program organizace Henry J. Kaiser Family Foundation, neziskové organizace pro výzkum a komunikaci v oblasti zdravotní politiky, která není přidružená k Kaiser Permanente.

Bývalý ředitel FDA uvádí 5 věcí, které mají sledovat schválení léčiv a udržování drog v bezpečí
Kategorie Zdravotní Otázky: Tipy